Η Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) εξέδωσε θετική γνωμοδότηση αναφορικά με την έγκριση της ελιγλουστάτης σε μορφή κάψουλας, μιας από του στόματος θεραπείας για συγκεκριμένο πληθυσμό ενήλικων ασθενών με νόσο Gaucher Τύπου 1.
Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή αναμένεται να λάβει την τελική απόφαση για την παραχώρηση άδειας κυκλοφορίας για την ελιγλουστάτη στην ΕΕ τους επόμενους μήνες. Η ελιγλουστάτη εγκρίθηκε από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) τον Αύγουστο και βρίσκεται υπό αξιολόγηση από άλλες ρυθμιστικές αρχές σε ολόκληρο τον κόσμο.
Η γνωμοδότηση βασίστηκε σε δεδομένα από το πρόγραμμα κλινικής ανάπτυξης της ελιγλουστάτης, που αποτελεί το μεγαλύτερο πρόγραμμα που εκπονήθηκε ποτέ για τη νόσο Gaucher, περιλαμβάνοντας περίπου 400 ασθενείς που λάμβαναν θεραπεία σε 29 χώρες. Η Genzyme διεξάγει έρευνα για μία από του στόματος θεραπεία για τη νόσο Gaucher εδώ και δεκαπέντε χρόνια.
Σχετικά με την ελιγλουστάτη
Η ελιγλουστάτη, ένα νέο ανάλογο του γλυκοσυλοκεραμιδίου που χορηγείται από το στόμα, έχει σχεδιαστεί για να αναστέλλει μερικώς το ένζυμο συνθετάση του γλυκοσυλοκεραμιδίου, οδηγώντας στη μειωμένη παραγωγή γλυκοσυλοκεραμιδίου. Το γλυκοσυλοκεραμίδιο είναι η ουσία που συσσωρεύεται στα κύτταρα και τους ιστούς των ατόμων που πάσχουν από τη νόσο Gaucher. Η αρχική σύλληψη ανήκει στον αείμνηστο Norman Radin, PhD, από το Πανεπιστήμιο το Μίσιγκαν. Σε προκλινικές μελέτες, το μόριο, που αναπτύχθηκε μαζί με τον James A. Shayman, MD, επίσης από το Πανεπιστήμιο του Μίσιγκαν, έδειξε εξειδίκευση για τη συνθετάση του γλυκοσυλοκεραμιδίου. Μετά από ένα εκτεταμένο πρόγραμμα προκλινικών δοκιμών και κλινικής έρευνας πρώτου σταδίου, η ελιγλουστάτη περιλήφθηκε σε μελέτες στο πλαίσιο του μεγαλύτερου Φάσης 3 κλινικού προγράμματος που εκπονήθηκε ποτέ για τη νόσο Gaucher.
Ενδείξεις και Χρήση
Οι κάψουλες (ελιγλουστάτη) ενδείκνυνται για τη μακρόχρονη θεραπεία ενηλίκων με νόσο Gaucher τύπου 1 (GD1), οι οποίοι διαθέτουν υψηλή μεταβολική ικανότητα του CYP2D6 (EMs), ενδιάμεση ικανότητα (IMs) μεταβολισμού, ή μειωμένη ικανότητα (PMs) μεταβολισμού όπως προσδιορίζεται με μία εξέταση εγκεκριμένη από τον FDA. Οι ασθενείς που διαθέτουν ιδιαίτερα αυξημένη ικανότητα (URMs) μεταβολισμού του CYP2D6 ενδέχεται να μην πετύχουν τα απαραίτητα επίπεδα συγκέντρωσης ελιγλουστάτης στο πλάσμα για την επίτευξη θεραπευτικού αποτελέσματος. Δεν είναι δυνατή η σύσταση συγκεκριμένης δόσης σε εκείνους τους ασθενείς των οποίων ο γενότυπος CYP2D6 δεν είναι δυνατό να προσδιοριστεί (μη προσδιορισμένη μεταβολική ικανότητα).
