Η πρωτοβουλία “Rare Disease Moonshot” είναι το αποτέλεσμα της συνεργασίας επτά ευρωπαϊκών οργανισμών για την κατάρριψη των εμποδίων στην εύρεση νέων θεραπειών για τις πιο σπάνιες και σοβαρές παθήσεις στον κόσμο που επί του παρόντος δεν έχουν θεραπευτικές επιλογές και συχνά επηρεάζουν τους νεότερους ηλικιακά ασθενείς.
Η πρωτοβουλία “Rare Disease Moonshot” υποστηρίζει ότι είναι ζωτικής σημασίας να επιταχυνθεί η έρευνα για περισσότερες από 7.000 σπάνιες ασθένειες, εκ των οποίων το 95% δεν έχει εγκεκριμένη θεραπεία.
Οι επτά ευρωπαϊκοί οργανισμοί που πρωτοστατούν στην εν λόγω πρωτοβουλία είναι το Critical Path Institute (C-Path), η European Infrastructure for Translational Medicine (EATRIS), το European Clinical Research Infrastructure Network (ECRIN), η Ευρωπαϊκή Ομοσπονδία Φαρμακευτικών Βιομηχανιών και Ενώσεων (EFPIA), η Ευρωπαϊκή Συνομοσπονδία των Φαρμακευτικών Επιχειρηματιών (EUCOPE), η EuropaBio και η EURORDIS-Σπάνιες Παθήσεις Ευρώπης.
Τις τελευταίες δεκαετίες η καινοτομία έχει προοδεύσει σημαντικά, με την εμφάνιση νέων τεχνολογιών όπως η επεξεργασία κυττάρων και οι γονιδιακές θεραπείες. Μεταξύ 2000 και 2021, περισσότερα από 200 νέα ορφανά φάρμακα εγκρίθηκαν από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA), καλύπτοντας τις ανάγκες έως και 6,3 εκατομμυρίων ασθενών με σπάνιες παθήσεις. Ωστόσο, παραμένουν ακόμη σημαντικές ανεκπλήρωτες ανάγκες. Σύμφωνα με τις απόψεις ειδικών με τον τρέχοντα ρυθμό της Έρευνας και Ανάπτυξης (R&D) μπορεί να χρειαστούν περισσότερα από 100 χρόνια για να βρεθούν θεραπείες για όλες τις υπάρχουσες σπάνιες παθήσεις.
Προκειμένου να βελτιωθεί το οικοσύστημα των σπάνιων ασθενειών στην Ευρώπη, πρέπει να επινοηθούν πολιτικές λύσεις καθ’ όλη τη διάρκεια του κύκλου ζωής των φαρμάκων, από τον έλεγχο έως την πρόσβαση των ασθενών. Αυτή η περίπλοκη πρόκληση απαιτεί ένα όραμα που θα συλλαμβάνει το άθροισμα της δημόσιας και ιδιωτικής γνώσης και των ικανοτήτων για την επιτάχυνση της καινοτομίας – όχι μόνο σε κοινές επιχειρήσεις, αλλά και μέσω ζωτικής σημασίας χρηματοδοτικές πρωτοβουλίες σε ευρωπαϊκό και εθνικό επίπεδο, και σε συντονισμό με διεθνείς πρωτοβουλίες.
Για να πετύχει η πρωτοβουλία “Rare Disease Moonshot” τους στόχους που έχει θέσει, η Ευρώπη χρειάζεται ένα σταθερό οικοσύστημα υπέρ της καινοτομίας, το οποίο υποστηρίζεται από ένα σταθερό πλαίσιο πνευματικής ιδιοκτησίας και ένα παγκόσμιο ρυθμιστικό σύστημα.
ΠΗΓΗ: European Confederation of Pharmaceutical Entrepreneurs AISBL https://www.eucope.org/rare-disease-moonshot/
![Pinterest](https://pinterest.com/pin/create/button/?url=https://liveit.gr/protovoulia-rare-disease-moonshot/&media=https://liveit.gr/wp-content/uploads/2023/02/σπανιες-παθήσεις-00.jpg&description=Η πρωτοβουλία "Rare Disease Moonshot" υποστηρίζει ότι είναι ζωτικής σημασίας να επιταχυνθεί η έρευνα για περισσότερες από 7.000 σπάνιες ασθένειες, εκ των οποίων το 95% δεν έχει εγκεκριμένη θεραπεία.){kind=link}