Ένα 13χρονο κορίτσι με επιθετική μορφή λευχαιμίας, έγινε η πρώτη ασθενής που έλαβε μέρος σε κλινική δοκιμή του Νοσοκομείου Παίδων Great Ormond Street Hospital for Children του Λονδίνου για μια νέα πρωτοποριακή θεραπεία που χρησιμοποιεί γενετικά τροποποιημένα κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος.
Η Alyssa διαγνώστηκε με οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία Τ-κυττάρων το 2021. Η σπάνια αυτή μορφή καρκίνου του αίματος επηρεάζει τα κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος, τα B και T λεμφοκύτταρα, τα οποία καταπολεμούν και προστατεύουν από τους ιούς.
Παρά τις προσπάθειες των γιατρών, ο οργανισμός της Alyssa δεν ανταποκρίθηκε στην χημειοθεραπεία και την μεταμόσχευση μυελού των οστών, με αποτέλεσμα η λευχαιμία να επιστρέψει και η κατάσταση της υγείας της να επιδεινωθεί ραγδαία.
Μετά την έγκριση που δόθηκε από ην οικογένειά της, η 13χρονη μετείχε σε κλινική δοκιμή του Νοσοκομείου Παίδων Great Ormond Street Hospital for Children του Λονδίνου για μια νέα πρωτοποριακή θεραπεία που χρησιμοποιεί γενετικά τροποποιημένα Τ-κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος που προέρχονται από υγιή εθελοντή.
Η ιατρική ομάδα επεξεργάστηκε αυτά τα προκατασκευασμένα κύτταρα χρησιμοποιώντας μια νέα τεχνολογία η οποία τους επιτρέπει να ανιχνεύουν και να σκοτώνουν καρκινικά Τ-κύτταρα χωρίς να επιτίθενται το ένα στο άλλο. Τα Τ-κύτταρα είναι ένας τύπος λευκών αιμοσφαιρίων που «ταξιδεύουν» σε όλο το σώμα για να βρουν και να καταστρέψουν τα ελαττωματικά κύτταρα.
Η Alyssa, στις επόμενες 28 ημέρες που ακολούθησαν παρουσίασε ύφεση, γεγονός που της επέτρεψε να υποβληθεί σε δεύτερη μεταμόσχευση μυελού των οστών για την αποκατάσταση του ανοσοποιητικού της συστήματος.
Έξι μήνες αργότερα, όπως επιβεβαιώνουν και οι θεράποντες ιατροί της Αlyssa, η λευχαιμία δεν είναι πλέον ανιχνεύσιμη και η 13χρονη αναρρώνει στο σπίτι της στο Λέστερ, στην κεντρική Αγγλία, όπου βρίσκεται υπό ιατρική παρακολούθηση.
Σύμφωνα με ανακοίνωση που εξέδωσε το νοσοκομείο «χωρίς αυτήν την πειραματική θεραπεία, η μόνη επιλογή της Alyssa θα ήταν οι παρηγορητικές θεραπείες».
Ο Dr. Waseem Qasim, Καθηγητής Κυτταρικής και Γονιδιακής Θεραπείας και Σύμβουλος Ανοσολογίας στο Great Ormond Street Hospital for Children δήλωσε ότι « αυτή είναι μια εξαιρετική απόδειξη πώς όταν υπάρχουν οι ομάδες ειδικών και η κατάλληλη υποδομή μπορούμε να συνδυάσουμε τις τεχνολογίες αιχμής στο εργαστήριο με συγκεκριμένα αποτελέσματα σε ασθενείς στο νοσοκομείο. Είναι η πιο εξελιγμένη κυτταρική μηχανική μας μέχρι στιγμής που ανοίγει το δρόμο και για άλλες νέες θεραπείες και τελικά για ένα καλύτερο μέλλον για άρρωστα παιδιά».
Οι επιστήμονες στοχεύουν να εγγράψουν στη νέα θεραπεία ακόμη 10 ασθενείς που πάσχουν από λευχαιμία Τ-κυττάρων και έχουν εξαντλήσει όλες τις διαθέσιμες συμβατικές επιλογές θεραπείας.
